产品|我国首个国产重组凝血八因子产品获批本报记者傅苏颖7月23日

本报采访人员傅苏颖
7月23日，国家药监局官网最新公示，神州细胞用于治疗甲型血友病的第三代重组凝血八因子产品（SCT-800）已正式获批，这也是我国首个获批的国产重组凝血八因子产品。业内人士认为， SCT-800成功上市，有望提高国产利用率，以显著低于现有进口重组八因子价格为甲型血友病患者提供治疗方案。
花落神州细胞
血友病主要分为甲型血友病和乙型血友病。前者表现为凝血因子Ⅷ缺乏，后者表现为凝血因子Ⅸ缺乏。在中国，大约85%的血友病患者为甲型血友病。
甲型血友病最初的治疗药物为血源性凝血八因子药物，自上世纪90年代初以来，第一、二、三代重组凝血八因子产品、长效凝血八因子以及模拟凝血八因子生物活性的双特异性抗体相继问世。近年来，欧美国家也已开始研究包括基因治疗和RNAi干扰技术的新型甲型血友病治疗药物。
神州细胞招股说明书显示，未来一定期间内，治疗技术相对成熟、用药安全相对较高的凝血八因子药物在仍可能为发展中国家甲型血友病市场的主流治疗药物。同时，近年来，我国重组凝血八因子市场份额逐步提高。研究机构预计，至2030年我国血友病药物产业结构将由以血源性凝血八因子为主调整至以重组凝血八因子为主，重组凝血八因子药物市场份额将由2018年的58%增长至2030年的80% 。
目前，我国已批准上市5款进口重组凝血八因子药品，分别为拜耳公司的拜科奇和科跃奇、百特公司的百因止、辉瑞公司的任捷和诺和诺德公司的诺易。 SCT800则成为我国首个国产重组凝血八因子获批的产品。另外，正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅷ已提交上市申请。
SCT800为神州细胞自主研发的、工艺和制剂均不含白蛋白的第三代重组凝血八因子产品，拟用于治疗甲型血友病。该产品的核心优势主要体现在高产能和高稳定性两方面。公开资料显示，公司已建立了SCT800产品的高效的稳定表达的工程细胞株、无血清无白蛋白成分的悬浮流加培养工艺、以自主研发和生产的亲和纯化抗体为核心步骤的高效率和高特异性下游纯化工艺、无白蛋白添加剂的成品制剂配方以及4000升细胞培养规模的生产线。根据工艺验证批次实际产量情况推算，公司现有的4000升细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达到100亿IU 。
稳定性方面，在2-8゜C条件下的实时稳定性研究中，两种规格3个批次的SCT800成品（250IU规格和1000IU规格）储存48个月后产品活性未见明显下降，显示SCT800具有优越的产品稳定性。
业内人士认为，血友病药物中进口产品仍占据垄断地位，国内企业已上市产品主要是血源性凝血八因子，但受原料限制，产量有限。神州细胞产品获批量产，血友病药品的供应问题将得到解决，价格有望下降。
据悉，公司正在进行SCT800产品的儿童、成人及青少年预防治疗III期临床研究，并正在开展SCT800产品的国际多中心临床研究的准备工作。
积极布局商业化
神州细胞于2020年6月登陆科创板，主要从事单克隆抗体、重组蛋白和疫苗等生物药产品的研发，其产品涵盖恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和遗传病等领域。
公司2020年年报显示，公司已有两个产品临近商业化阶段， 3个产品进入III期临床研究， 3个产品处于I/II期临床研究阶段， 1个产品已获准进入临床阶段，还有多个处于临床前研究阶段的产品。
日前，公司又一重磅产品也有新进展：其自主研发的14价HPV疫苗SCT1000进入临床，并完成全部80例受试者入组。这是目前全球首个进入临床研究阶段的14价HPV疫苗。
SCT800是公司重要产品之一。根据招股说明书，公司已自建销售团队进行市场推广。除在生产方面的筹备工作外，公司亦制定了SCT800的营销计划，并针对营销团队建立有效的激励与约束机制、团队管理体系及培训机制；公司将针对SCT800进行市场调研，根据市场策略制定相应的产品定价策略、学术和医学推广计划、医患培训计划等，开展相应的市场活动；公司将根据SCT800在产量和生产成本方面的优势，制定合理的商业化策略，进入现有存量市场的同时努力开拓新增市场，例如，使未接受治疗的患者接受治疗、使用按需治疗方案的患者接受预防治疗方案、接受预防治疗方案的患者提高药品使用量，从而使患者健康得到更大保障。
此外，公司正在筹备SCT800的国际临床研究，产品获批上市后，公司将根据各区域市场特点，通过选择区域性或全球合作伙伴，或在特定区域自建销售团队等方式，进行全球市场推广和销售。